di Elisabetta Bramerio

Un farmaco più efficace delle statine e, a quanto pare, privo di effetti collaterali, capace di tenere sottocontrollo il colesterolo cattivo e ridurre fino al 90 per cento il rischio di ammalarsi di cuore. Se la scienza riesce a mettere a punto la formula perfetta per l’anticorpo che combatte il PCSK9, ovvero il gene che tiene in circolo il colesterolo Ldl, arriviamo a una svolta epocale per milioni di pazienti

ricercatore

Dapprima ci si è messa la rivista «Lancet», quando ha pubblicato lo studio scientifico che dà conto dei buoni risultati ottenuti con la sperimentazione di un farmaco inibitore del gene PCSK9. Il farmaco in questione, prodotto dall’azienda farmaceutica Sanofi, vorrebbe emulare quello che avviene in natura, nell’organismo di chi ha la fortuna di possedere la forma mutata del gene PCSK9 e per questo motivo si trova ad avere un colesterolo cattivo (Ldl), così basso da vedersi ridotto il rischio di ammalarsi di cuore del 90 per cento rispetto alla norma. Dopo «Lancet», è stata la volta di «Nature», un’altra rivista scientifica che ha reso note le peculiarità del gene PCSK9, citando il caso eclatante di una signora afro-americana di 40 anni, Tracy Sharlayne, diventata una star fra i medici e i genetisti che l’hanno avuta sotto osservazione, a causa del livello di colesterolo Ldl (il più pericoloso per cuore e arterie) quasi cinque volte più basso rispetto alla soglia considerata ideale. Il tutto perché Tracy possiede la forma mutata del gene PCSK9, la stessa che ora si cerca di emulare a livello farmacologico, allo scopo di curare tutte le forme di ipercolesterolemia, da quelle di origine famigliare a quelle più occasionali, legate a eccessi alimentari e alle concomitanti disfunzioni metaboliche.

Da ultimo, è arrivato il «New England Journal of Medicine», che ha reso partecipe la comunità scientifica pubblicando le conclusioni di uno studio americano condotto sul nuovo farmaco in grado di emulare quanto di buono combina il gene PCSK9 nella forma mutata. Lo studio, eseguito sotto la guida del prof. Evan A. Stein del Metabolic and Atherosclerosis Center di Cincinnati, condotto in doppio cieco e controllato con placebo è stato realizzato su 92 pazienti con livelli di colesterolo Ldl maggiore o pari a 100 mg/dl, in seguito a trattamento con atorvastatina per sette settimane. Alcuni degli arruolati, d’età compresa fra i 18 e i 75 anni, sono stati prescelti in modo randomizzato per l’assunzione, durante l’arco di otto settimane, di 80 mg di atorvastatina al giorno insieme all’anticorpo anti-PCSK9 una volta ogni due settimane, mentre i restanti sono stati assegnati a ricevere 80 mg di atorvastatina al giorno più un placebo ogni due settimane. Le conclusioni sono state che l’anticorpo anti-PCSK9, prodotto da Sanofi e iniettato nei pazienti per via sottocutanea nell’area addominale, ha aumentato il recupero dei recettori di Ldl diminuendo i livelli sierici di colesterolo Ldl. I pazienti che hanno ricevuto l’atorvastatina più l’anticorpo anti-PCSK9 hanno registrato un colesterolo Ldl inferiore a 70 mg/dl; chi invece è stato trattato con atorvastatina e placebo si è limitato a un risultato di colesterolo Ldl di poco inferiore a 100 mg/dl. “Nonostante i risultati del trial siano preliminari – hanno dichiarato il prof. Stein e quelli del suo staff – essi suggeriscono che la somministrazione del farmaco anti-PCSK9 accompagnato da atorvastatina possa portare benefici ai pazienti in cui il colesterolo Ldl non è stato ridotto a livelli raccomandabili sia per una risposta inadeguata all’assunzione delle sole statine, sia per la presenza degli effetti collaterali di queste ultime”. Il trend positivo di studi e sperimentazioni sull’anticorpo PCSK9 sembra destinato ad aprire un nuovo filone d’oro per l’industria farmaceutica. Basti ricordare che a tutt’oggi sono milioni i pazienti che ricorrono alle statine per tenere sotto controllo il colesterolo, per molti dei quali gli effetti collaterali, dopo anni di assunzione, diventano molto pesanti, mentre nei casi più perniciosi, come per le ipercolesterolemie famigliari, le statine non sempre si dimostrano così efficaci. L’ipotesi che entri in commercio un medicinale meno dannoso delle statine ed efficace tanto quanto, se non di più, sarebbe la classica gallina dalle uova d’oro per chi lo produce e commercializza su scala mondiale. C’è che si sbilancia e parla dell’ anticorpo che riduce il PCSK9 come della prossima pillola allunga-vita.

di Elisabetta Bramerio

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